一、临床定位

奥德昔巴特为遴荐性回肠胆汁酸转运体 IBAT（ASBT）防止剂，是当今惟一获批用于儿童遗传性胆汁淤积性瘙痒的口服靶向药物。

中枢适用：PFIC、Alagille 详尽征（ALGS） 所致坚定性胆汁淤积性瘙痒。

二、发病机制与用药逻辑

胆汁排泄基因劣势 → 胆汁酸排不出 → 血及组织胆汁酸积贮

胆汁酸刺激皮肤神经、炎症介质开释 → 剧烈坚定性瘙痒

IBAT 崇敬回肠重招揽 95% 胆汁酸

奥德昔巴特防止 IBAT → 减少胆汁酸重招揽、加多粪便排泄 → 镌汰全身胆汁酸负荷 → 从起源阻断瘙痒诱因

特质：肠谈局部作用、全身招揽极低，合适儿童恒久保管调养。

三、临床适应症（国表里获批）

进行性家眷性肝内胆汁淤积症 PFIC

≥6 月龄儿童及成东谈主，用于胆汁淤积性瘙痒调养

Alagille 详尽征 ALGS

≥12 月龄（部分地区≥6 月龄）患者胆汁淤积性瘙痒

临床适用场景

老例对症调养（熊去氧胆酸、消胆胺、抗组胺药）无效的重度瘙痒

夜间不竭搔持、就寝严重受损、皮肤破溃痂皮

滋长发育落伍、因瘙痒情绪浮夸、生涯质地极差

拟行胆汁分流手术 / 恭候肝移植，术前药物截止、减慢移植

四、临床用法用量（要领临床决议）

1. 给药原则

逐日晨起随餐口服 1 次

可整粒吞服，也可绽开胶囊 / 微丸，混入辅食、奶、果汁服用

与胆汁酸螯合剂（考来烯胺、考来替泊） 隔断 ≥4 小时

2. 剂量决议

PFIC：肇始 40 μg/kg·d；用药 3 个月瘙痒无改善，增至 120 μg/kg·d

ALGS：推选肇始平直 120 μg/kg·d

逐日最大剂量不超越 6 mg

五、临床疗效（胆汁淤积性瘙痒中枢发扬）

起效时辰：用药 2～4 周 瘙痒运转彰着收缩，8～12 周达最好疗效

瘙痒评分：大部分患者瘙痒评分下落≥30%～50%，夜间持挠权贵减少

作陪获益

就寝还原、哭闹浮夸彰着减少

血清总胆汁酸（TBA）权贵下落

收缩肝内胆汁淤积，减慢肝纤维化

改善养分招揽，促进身高体重追逐滋长

恒久左右：可不竭褂讪截止瘙痒，减少以至幸免胆汁分流手术、推迟肝移植

六、不良反馈与临床科罚

常见

泻肚、腹胀、腹痛、微小吐逆

多为轻中度，米兰app用药初期多见，随耐受慢慢缓解

临床科罚：清淡饮食、补液，一般无需停药；严重泻肚减量或暂停

临床重心监测

肝功能：ALT/AST、GGT、胆红素 基线 + 每 1～3 个月复查

脂溶性维生素 A、D、E、K：胆汁淤积招揽差，需如期筛查、老例补充

凝血功能：尤其 ALGS 患儿，警惕维生素 K 短缺致出血倾向

稀有严重情况

重度泻肚、脱水、电解质芜乱、过敏、肝功能彰着相配 → 停药对症、专业评估

七、临床禁忌与慎用

禁忌

胆谈扫数性结巴

严重肝功能零落（Child-Pugh C）

对奥德昔巴特或辅料过敏

慎用

严重慢性泻肚、炎症性肠病

妊娠、哺乳期（仅获益刚劲于风险使用）

八、临床上风回来

机制精确：直击胆汁淤积性瘙痒根源，不是庸碌抗过敏止痒

口服便捷，合适婴幼儿、恒久居家保管

疗效真确：对 PFIC/ALGS 难治性瘙痒一线靶向用药

安全性精好意思，不良反馈可控，合适终生恒久左右

蜕变临床旅途：从 “对症姑息→手术→肝移植”，升级为早期药物打扰、保肝控痒

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